Si hay una enfermedad en la que la investigación ha sido clave es la Esclerosis Múltiple. Hace 28 años no existía ningún tratamiento que modificara el curso de la enfermedad. 1995 fue, en este sentido, un año de inflexión con la comercialización del primer fármaco: el interferon beta-1b. A partir de ahí, decenas de ensayos y pruebas han permitido tener a día de hoy en el mercado 15 medicamentos entre inmunomoduladores, anticuerpos monociales, inmunodepresores y agentes orales con los que se trata la EM.
Todo gracias a la promoción de estos estudios a través de la colaboración público-privada de la industria farmacéutica y centros de investigación como Biodonostia, Biocruces y Bioaraba y la participación voluntaria y solidaria de miles de pacientes con EM en los ensayos clínicos.
El resumen puede parecer sencillo pero el desarrollo no lo es. La I+D del medicamento es un proceso largo, de entre 10-12 años; complejo, con 10.000 moléculas en desarrollo; y costoso, en torno a los 2.500 millones de euros, tal y como explicaba recientemente en un webinar de Esclerosis Múltiple Euskadi Amelia Martín Uranga, Directora del Departamento de Investigación Clínica y Traslacional de Farmaindustria (Asociación Nacional Empresarial de la Industria Farmacéutica). De hecho, «solo 7 de cada 100 medicamentos en fase clínica acaban comercializándose», advirtió. De la misma manera, pidió prudencia sobre las noticias relacionadas con los ensayos clínicos. «Cuando alguien lee que hay esperanza para un medicamento en la prueba en ratones tiene que pensar que le quedan fácilmente 8 años de investigación, porque está al comienzo del proceso de I+D».
Todo empieza con la promoción del estudio –en el 80% de los casos es la industria farmacéutica- y el descubrimiento de la entidad molecular. «Se estudia la enfermedad, la diana, el origen y cómo se va a dirigir el fármaco», detalló Amelia Martín. La fase de ensayo empieza con la prueba con animales, en base a una regulación y una ética establecida que, entre otras cosas, establece que es preciso reemplazarlos siempre que sea posible.
Tras el testeo en animales y la presentación del preceptivo dosier a la agencia reguladora – la EMA en el caso de Europa y la FDA en el caso de América- empieza la fase de investigación con humanos.
Para llevar a cabo la Fase I, la primera vez que el fármaco se testa en personas, se elige un grupo de población muy reducido (20-50 personas en todo el país) y en unidades muy especializadas. Cuando está garantizada la seguridad, se abre a más centros y se recluta a cientos de personas en la Fase II. Y, si los resultados son óptimos, se pasa a los ensayos de Fase III y se amplía la participación de pacientes que cumplen con los criterios de inclusión del ensayo.
La portavoz de la industria farmacéutica recordó que la investigación clínica «es una esperanza para muchos pacientes» pero también supone una optimización de la asistencia y los recursos sanitarios, además de la generación de conocimiento para seguir avanzando en el tratamiento o la erradicación de las enfermedades.
En estas fases es esencial la participación de pacientes, pero no todo el mundo puede formar parte del estudio. Es el o la profesional médica que le atiende quien puede establecer los criterios de inclusión o exclusión. Y, además, está completamente regulada en aspectos como la protección de datos.
Cualquier persona interesada en participar en un proceso de este tipo puede consultar los detalles en su asociación de referencia o a través de eupati-es.org, la Academia Europea de Pacientes (EUPATI). Se trata de una organización paneuropea en la que participan 33 organizaciones, dirigida por el Foro Europeo de Pacientes y con socios de organizaciones de pacientes (European Genetic Alliance, European AIDS Treatment Group y EURORDIS), universidades y organizaciones sin ánimo de lucro además de compañías farmacéuticas europeas.
Claro que para participar hay que estar cerca. Entre 2016 y 2022 se han desarrollado más de 70 ensayos multicéntricos en España relacionados con la Esclerosis Múltiple, con más de 500 hospitales, la mayor parte se concentran en Cataluña y Madrid. La industria farmacéutica está trabajando en un modelo descentralizado que permita una participación inclusiva y diversa de pacientes, a través de la digitalización, la entrega de medicación o atención de enfermería en casa del paciente y la implicación de la atención primaria.
Según el Registro Español de estudios clínicos (REec) actualmente existen más de 9.000 estudios de investigación autorizados, de los que 106 están relacionados con la Esclerosis Múltiple y se encuentran en diferentes fases de desarrollo.